La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) otorgó la aprobación acelerada a zongertinib, un nuevo fármaco oral desarrollado por Boehringer Ingelheim, para el tratamiento de pacientes adultos con cáncer de pulmón de células no pequeñas (NSCLC, por sus siglas en inglés), en etapa irresecable o metastásica avanzada, con mutación HER2 y que hayan recibido previamente quimioterapia.
Se trata del primer tratamiento oral dirigido para este tipo de cáncer, y su aprobación se basa en los resultados del ensayo clínico Beamion-LUNG 1, donde el medicamento mostró una tasa de respuesta positiva del 75% en pacientes tratados previamente con quimioterapia basada en platino, con una duración de respuesta superior a seis meses en más de la mitad de los casos.
Los resultados fueron presentados en la Reunión Anual 2025 de la Asociación Americana para la Investigación del Cáncer (AACR) y publicados simultáneamente en la revista The New England Journal of Medicine.
Tratamiento zongertinib
Las mutaciones HER2 están presentes en entre 2% y 4% de los casos de cáncer de pulmón de células no pequeñas y suelen asociarse con un peor pronóstico y una mayor incidencia de metástasis cerebrales. Este tipo de alteración genética promueve la proliferación descontrolada de células y dificulta su eliminación natural.
El zongertinib actúa como un inhibidor selectivo de la tirosina quinasa (TKI), una enzima clave en la progresión celular, bloqueando específicamente la mutación HER2. Su administración es oral y fue integrada al Programa de Aprobación Acelerada de la FDA, tras recibir Revisión Prioritaria y la Designación de Terapia Innovadora.
“Esta aprobación representa un avance significativo en la atención oncológica, al ofrecer una opción eficaz y segura para pacientes con cáncer de pulmón con mutación HER2, donde las alternativas terapéuticas son limitadas”, destacó el médico John Heymach, del Centro Oncológico MD Anderson de la Universidad de Texas e investigador principal del estudio.
Por su parte, Shashank Deshpande, presidente de Boehringer Ingelheim Human Pharma, subrayó que la rapidez en el desarrollo del fármaco —solo cuatro años desde el primer ensayo clínico— refleja el compromiso de la farmacéutica con la innovación científica en beneficio de los pacientes.
El cáncer de pulmón de células no pequeñas representa el tipo más común de esta enfermedad y es responsable de más muertes que cualquier otro tipo de cáncer a nivel mundial. La mayoría de los casos se diagnostican en etapas avanzadas (III o IV), cuando ya existen metástasis, lo que reduce drásticamente las tasas de supervivencia a cinco años, que rondan el 10% para la enfermedad metastásica.
Con esta aprobación, la FDA abre la puerta a una nueva generación de tratamientos personalizados para pacientes con alteraciones genéticas específicas, que buscan mejorar tanto la eficacia como la calidad de vida en quienes enfrentan cáncer de pulmón avanzado.